纽伦捷生物刘月光：创新基因疗法 实现神经元再生
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作为大脑的“信息使者”，神经元就像闪烁的灯串，时刻为大脑传递信号。一旦“灯泡”熄灭，就无法再次亮起，信息传递也将被切断。
多年来，神经元的不可再生性成为治愈中枢神经系统类疾病的最大阻碍。在纽伦捷生物医药科技有限公司（简称“纽伦捷生物”）联合创始人兼首席科学家刘月光看来，一项名为原位转分化的新兴技术，或将通过把其他细胞转化为神经元细胞，实现神经元再生，为帕金森病、阿尔茨海默病等神经退行性疾病带来新希望。
“纽伦捷生物的愿景是利用原位转分化技术，解决广大患者所需，打造全球领先的基因治疗企业。”刘月光说。
在创业中成长
“科研成果不能停在纸面上，要真正应用到临床中，缓解患者痛苦。”带着这一初心，埋头神经系统科研十几载的刘月光决定走出实验室，创办纽伦捷生物。
纽伦捷是“neuronal regeneration”的谐音，意为神经元再生。纽伦捷生物的核心技术——原位转分化，可将脑内可分裂的胶质细胞原位转分化为功能性神经元，实现内源性神经元的再生。2015年，时任中科院神经所研究员的章晓辉和副研究员刘月光团队经过多年的研究，发表了国内首篇体内原位转分化论文。其所在团队也是神经元原位转分化再生领域全球最早的开拓团队之一，这一技术对中枢神经系统类疾病有很好的应用潜力。
“论文发表后，我们收到了许多中枢神经系统疾病患者和家属的信件和电话，他们询问这项技术是否能够转化为临床应用。我们看到了这项技术巨大的市场需求。”刘月光说。
经过几年的筹划和准备，2021年，刘月光和团队一起创立纽伦捷生物，从科学家转变为创业家。身份的变化给刘月光带来了不小的挑战：科研工作有相对明确的工作时间表，而创业需要随时待命；科研鼓励发散探索，创业必须聚焦市场需求。组建团队困难重重，尤其是说服拥有专业背景的人才放弃优渥待遇，投身初创公司……
有志者事竟成。凭借核心技术和对事业的热爱，刘月光和团队克服了一个又一个困难。纽伦捷生物也步入正轨，捷报频传。
刘月光透露，纽伦捷生物的首个胶质瘤的管线在12月已经开始临床研究者发起的临床试验，并预计在2025年年中同时向中国和美国提交IND（新药临床试验申请）。目前，纽伦捷生物已经布局了多条管线，涉及神经系统及眼科疾病等领域。下一步，纽伦捷生物将进一步探索在中枢神经系统退行性疾病，如帕金森、脑卒中、渐冻症等领域的治疗。
在寒冬中起舞
创业离不开资本的加持。尽管近年来生物医药行业融资普遍遇冷，纽伦捷生物却在经历了初期的挑战之后成功突围，相继在2022年和2023年完成了天使轮和Pre-A轮融资。
“做对的事，持之以恒。”刘月光用八个字总结了纽伦捷生物接连获得融资的原因。
“公司的第一笔启动资金是创始团队自己掏钱投的。我们的目标是先将项目做成，而非急于获得个人回报。只有产品真正解决了临床问题，公司才有价值，个人的价值也才能实现。”刘月光说。
近年来，基因治疗产业迅速发展，但高昂的价格一直阻碍着产品商业化。在创业初期，投资人对公司还持观望态度时，纽伦捷生物就瞄准这一痛点，默默打磨技术，降本增效并行，让投资人看到产品商业化的前景。
在提升治疗效率方面，纽伦捷生物聚焦原位转分化这项通用型技术，跳出部分基因治疗疗法需针对罕见病“个人订制”的局限，大大提升适应症范围。在降低成本方面，纽伦捷生物对药物载体进行改造，提高载体递送效率，大幅压缩生产成本，提升市场竞争力。
经过坚持不懈的努力，纽伦捷生物在两年内斩获两轮融资。
谈及第一次融资成功后的心情，刘月光表示：“我们和天使投资人汪晓燕博士保持着长期的交流和信任。因此，当资金最终到位时，这似乎是预料之中的结果。我们只感觉可以快马加鞭推进项目了。”
在“+AI”中拓展
随着“AI+医药”赛道的兴起，纽伦捷生物也将目光投向这一新领域。
刘月光表示，基因治疗过程中“递送”是关键环节。而把基因递送到体内常需要用到病毒载体。纽伦捷生物正在尝试通过AI筛选设计载体，以进一步降低生产成本，提升靶向效率，降低安全风险。
回顾创业历程，刘月光表示，创业比想象中要艰难，但是收获也非常多。“当看到产品有可能在临床上帮助患者，那种激动和满足感让我们觉得所有的努力和付出都是值得的。”刘月光说。
创业是一项长期规划，在研发投入高、回报周期长的生物医药领域更是如此。刘月光表示，生物医药创业者需要有深厚的学术和工业背景、强大的抗压和调整能力，以及能够共同承担风险的资金和团队。如果这些条件尚不明朗，至少应在小规模下启动项目，验证概念的可行性。
“虽然创业难度大，有时甚至会显得悲观。但作为创业者，无论外界如何质疑，都必须永远相信自己，保持乐观，这是成功的关键。”刘月光说。
（文章来源：上海证券报）
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